Kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı olan Spinal Müsküler Atrofi'de (SMA) gen tedavisini geliştiren Dr. Jerry Mendell ile ABD'deki Nationwide Çocuk Hastanesi'nde bir yıl boyunca ortak çalışmalar yürüten ve yakın zamanda Türkiye'ye dönen Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi Nöroloji Anabilim Dalı Öğretim Üyesi Prof. Dr. Can Ebru Kurt, "dünyanın en pahalı ilacı" olarak da bilinen bu tedavi ve hastalığa ilişkin bilgileri paylaştı. Nationwide Çocuk Hastanesinde gen tedavisi alan ve 7 yıllık takip süreçleri bulunan SMA hastalarını gözlemlediğini dile getiren Kurt, SMA'nın, anne ve babanın taşıyıcı olması durumunda ortaya çıkan genetik bir hastalık olduğunu anımsattı.Prof. Dr. Kurt, hastalıkta en yaygın Tip-1 SMA'nın görüldüğünü, belirtilerin doğumdan sonra ilk 6 ay içinde ortaya çıktığını ve bu hastaların yürüyememe, solunum ve beslenme desteği gibi ciddi sıkıntılarla karşı karşıya kaldığını aktardı. AA